Korzystanie z Systemu Informacji o Badaniach Klinicznych (Clinical Trials Information System, CTIS) – portalu zaprojektowanego w celu stosowania rozporządzenia nr 536/2014 w sprawie badań klinicznych – jest obowiązkowe przy składaniu wszystkich nowych wniosków o pozwolenie na badanie kliniczne od 31 stycznia 2023 r. Pomimo upłynięcia prawie dziesięciu lat od przyjęcia rozporządzenia, sposób wdrażania jego przepisów dotyczących zwiększenia przejrzystości w badaniach klinicznych, a w szczególności zakres informacji podlegających opublikowaniu w bazie CTIS, pozostawał niejasny.

Co do zasady, publicznie dostępna baza CTIS powinna zawierać wszystkie istotne informacje dotyczące badań klinicznych, a ich utajnienie może nastąpić wyłącznie ze względu na ochronę danych osobowych i uzasadnionych interesów ekonomicznych sponsorów (preambuła do rozporządzenia, pkt 67). Samo rozporządzenie poza wskazaniem, które dane nie należy generalnie uznawać za poufne dane handlowe (preambuła, pkt 68), nie ustanawia szczegółowych zasad umożliwiających ich identyfikację, pozostawiając to zadanie w kompetencji EMA (art. 40 ust. 1 rozporządzenia).

W dniu 10 lipca 2023 r., po ponad roku publicznych konsultacji nad projektem dokumentu, Europejska Agencja Leków (EMA) opublikowała wersję 1.1 „Wytycznych w sprawie podejścia do ochrony danych osobowych i poufnych informacji handlowych podczas korzystania z CTIS”.  W odniesieniu do poufnych informacji handlowych, Wytyczne precyzują reguły ich redagowania oraz stosowania mechanizmu odraczania publikacji dokumentów. Decyzja odpowiedniego państwa członkowskiego o zaakceptowaniu wniosku o odroczenie opóźnia publikację niektórych dokumentów (np. protokołu, broszury badacza lub arkusza informacyjnego świadomej zgody) o określoną liczbę miesięcy lub lat (w zależności od czynników takich jak rodzaj dokumentu i faza badania) po zakończeniu badania w UE/EOG lub do czasu publikacji ostatecznego podsumowania wyników. Redagowanie dokumentów jest znacznie ograniczone, a konieczność ochrony określonych informacji musi być każdorazowo należycie uzasadniona. Z nielicznymi wyjątkami, informacje wprowadzone do bazy CTIS, które nie zostały odroczone lub zredagowane, stają się publicznie dostępne w momencie podjęcia decyzji w sprawie wniosku o przeprowadzenie badania klinicznego.

Korzystanie z systemu CTIS będzie miało znaczący wpływ na firmy sponsorujące badania kliniczne w UE, umożliwiając po raz pierwszy ogółowi społeczeństwa, a także konkurentom,- dostęp do bezprecedensowej ilości danych dotyczących opracowywania i badania produktów leczniczych. Wytyczne EMA stanowią tym samym kluczowe narzędzie dla sponsorów. Jednak dopiero okaże się, czy ich interpretacja, a zatem i stosowanie w praktyce przez poszczególne państwa członkowskie, będą jednakowe na terenie całej UE.